AAV质粒质控痛点如何解决?安升达ITR测序来助力
腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗领域的“明星”载体,然而由于其自身结构的特点,使得对AAV载体的研究具有一定的挑战。AAV基因组的两端包含两个145bp的反向末端重复序列(ITR),这会形成一种高度稳定的T型发夹结构,它在病毒的复制和包装过程中起到了关键的作用。然而这种特殊结构对于AAV质粒生产和QC过程产生了不小的挑战。
腺相关病毒(AAV)是目前基因治疗领域的“明星”载体,然而由于其自身结构的特点,使得对AAV载体的研究具有一定的挑战。AAV基因组的两端包含两个145bp的反向末端重复序列(ITR),这会形成一种高度稳定的T型发夹结构,它在病毒的复制和包装过程中起到了关键的作用。然而这种特殊结构对于AAV质粒生产和QC过程产生了不小的挑战。
近几年,随着CRISPR技术的发展和CGT(cell and genetherapy)领域的迅速扩张,研究者已经开始对人体内源细胞的基因进行编辑以治疗某些疾病。
1986年,全球第一个治疗性单克隆抗体药物OKT3(muromonab-CD3)获得美国FDA批准,这35年来随着抗体工程技术的极大发展,目前FDA批准的抗体药物数量已经达到100多款。
此次席卷全球的新冠疫情让人们认识到了疫苗的重要性。如果说,免疫系统是御病毒于体外的“万里长城”,那单克隆抗体就是辅助人体围歼病毒的“尖兵利器”。抗体发现和疫苗开发对人类生存的意义不言而喻,抗体除治疗感染疾病外,在癌症以及自身免疫性疾病等领域也发挥重要作用。
CRISPR/Cas9技术自2012年发表以来,基因编辑技术获得了飞速发展。相比于上一代的基因编辑技术ZFN和TALEN,CRISPR/Cas9技术最大的优势是由RNA引导进行核酸内切。相比于ZFN和TALEN需要进行复杂的蛋白序列重编程,CRISPR/Cas9只需要进行sgRNA的重编程,就可以完成对不同DNA序列的识别和切割。此后发现的分子量更小的CRISPR/Cas12系统和识别RNA的CRISPR/Cas13系统,进一步拓宽了CRISPR技术的应用范围。
随着2021年度诺贝尔奖各大奖项陆续公布,“诺贝尔奖”的话题再次成为了网友们关注的热点。回顾近几年的诺奖,去年的化学奖,授予了法国科学家Emmanuelle Charpentier和美国科学家Jennifer A. Doudna,以表彰其“开发了一种基因组编辑的方法”,阐述和发展了CRISPR基因编辑技术,是近年来最为重要的科学进展之一。
抗体发现和疫苗开发对人类生存的意义不言而喻,疫苗是预防控制传染病最有效的手段。而抗体除治疗感染疾病外,在癌症治疗领域也发挥重要作用。
当一场传染性疾病开始蔓延,对于这场危机的制造者杀气腾腾的病毒,我们到底了解多少呢?在技术革新快速的当今社会,很难有哪项技术可以被称之为YYDS。近年来,NGS乘风破浪,在生物研究技术中脱颖而出,展现出了极大的优势。尤其是在疑难微生物、新型菌属的鉴定,特别是新型病原微生物的暴发流行监测方面,NGS具有快速、准确和高分辨率的特点,使其成为疫病病原微生物鉴定的有力工具。同时NGS技术破解病原菌基因组序列后还可以进一步研究其与免疫相关的基因,从而可以助力疫苗的开发。
21世纪,合成生物学领域的研究如火如荼,已然成为最受关注的研究主题之一。那么,什么是合成生物学?
疫情之下,生物制药的研发成为焦点。在创新药领域,细胞和基因治疗是推动行业发展的两大最具革命性的应用。不同于传统的化药和大分子药作用机理,细胞和基因治疗直接靶向DNA/RNA,通过改变DNA来改变最终蛋白质的性状,为治疗大量目前无法医治的疾病提供了全新的治疗方案。